[더파워 이설아 기자] 선천성 고인슐린증으로 인한 중증 저혈당을 주 1회 주사로 조절하는 희귀질환 신약 후보가 미국에서 개발 가속화 필요성을 인정받았다.
한미약품은 미국 식품의약국(FDA)이 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 ‘에페거글루카곤(HM15136)’을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정했다고 5일 밝혔다.
FDA 혁신치료제 지정은 중대한 질환에서 기존 치료 대비 임상적으로 의미 있는 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인된 후보물질에 부여된다. 지정 시 개발 초기부터 허가까지 전 과정에서 FDA의 집중적인 자문과 지원을 받게 되며, 허가 신청 자료를 나눠 제출·심사받을 수 있는 순차 심사(Rolling Review)가 허용되고 우선 심사(Priority Review) 등 심사 가속화 제도 적용 가능성도 커진다. 한미약품에서 에페거글루카곤 임상을 총괄하는 이문희 GM임상팀장(상무)은 “BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것”이라며 “Rolling Review의 장점도 잘 활용할 계획”이라고 말했다.
에페거글루카곤은 인슐린 과다 분비로 저혈당이 반복되는 선천성 고인슐린증을 타깃으로 개발 중인 주 1회 투여 제형의 바이오 신약이다. 이 질환을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 아직 없고, 고인슐린증에 따른 저혈당 조절 목적으로 승인된 기존 약제 1건은 특정 유전자형에서만 효과가 제한적으로 나타나는 데다 다모증, 체액 저류, 심부전 등 부작용이 심해 상당수 환자들이 허가 외(off-label) 약물에 의존하거나, 부작용을 감수하고 췌장 절제 수술을 받아야 하는 상황이다.
에페거글루카곤은 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 선천성 고인슐린증 치료 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정된 데 이어, 미국에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease)로도 인정받았다. EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 에페거글루카곤을 추가 지정해, 해당 후보물질의 적응증 확장 가능성과 잠재력을 높게 평가하고 있다.
한미약품이 지난해 공개한 글로벌 임상 2상 중간 분석에 따르면 에페거글루카곤은 우수한 안전성·내약성을 보이는 동시에 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저히 줄이는 효과를 나타낸 것으로 보고됐다. 현재 글로벌 임상 2상은 순조롭게 진행 중이며, 최종 결과는 올해 하반기 발표가 예정돼 있다. 한미약품은 혁신치료제 지정을 계기로 3상 개발 전략을 구체화하고, FDA와 협의해 개발·허가 일정을 최대한 앞당긴다는 방침이다.
한미약품 최인영 R&D센터장은 “FDA의 혁신치료제 지정은 이 신약의 긴박한 상용화 필요성과 실제 개발 가능성에 대해 규제 당국이 모두 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표”라며 “보다 빠른 개발을 통해 해당 질환으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.
이설아 더파워 기자 news@thepowernews.co.kr
