JW중외제약이 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘타발리스정(성분명 포스타마티닙)’을 1일 출시했다고 밝혔다. 이 약물은 국내 최초로 비장 티로신 인산화효소(SYK)를 억제하는 기전을 가진 경구용 혁신신약(First-in-Class)이다.
면역성 혈소판 감소증은 체내 면역체계가 혈소판을 바이러스로 오인해 공격하면서 혈소판 수치가 감소하는 자가면역 질환이다. 멍, 출혈 외에도 중증 환자의 경우 뇌출혈이나 위장 출혈 등 생명을 위협하는 합병증이 발생할 수 있다. 건강보험심사평가원에 따르면 2023년 기준 국내 ITP 환자는 9,991명이다.
타발리스정은 Fc감마(γ) 수용체 활성화를 통해 SYK가 자극되면서 발생하는 면역 반응을 차단해, 대식세포에 의한 혈소판 파괴를 억제한다. 기존 치료제와 달리 식사와 관계없이 복용이 가능한 점도 특징이다. 기존 치료로 효과를 보지 못한 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다.
이 약물은 미국 제약사 라이젤 파마슈티컬이 개발해 2018년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았으며, 미국(2015년), 일본(2020년), 한국(2021년)에서 희귀의약품으로 지정됐다. 일본 킷세이제약이 2018년부터 한국 등 아시아 4개국에서의 개발 및 판매 권한을 보유하고 있으며, JW중외제약은 2021년 킷세이제약과 국내 라이선스 계약을 체결했다.
JW중외제약은 올해 1월 식품의약품안전처로부터 타발리스정에 대한 품목허가를 획득했으며, 지난달 24일에는 건강보험 약제급여목록에 등재됐다. 책정된 약가는 100㎎ 기준 2만3843원, 150㎎ 기준 2만9637원이다.
대한혈액학회 임상진료지침에 따르면 ITP 치료에는 스테로이드와 면역글로불린이 1차 치료제로 권고되며, 만성화될 경우 비장절제술이나 혈소판 작용제 수용체(TPO-RA)가 2차 치료제로 사용된다. 그러나 일부 환자들은 기존 치료제에 반응하지 않아 새로운 기전의 치료제가 필요한 상황이다.
JW중외제약 관계자는 “타발리스정 출시로 기존 치료에 한계를 겪은 환자들에게 새로운 선택지를 제공할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 혁신신약 도입을 통해 희귀질환 환자의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 밝혔다.
