국내 첫 iPSC 연골세포치료제, 무릎 골관절염 본임상 돌입

[더파워 유연수 기자] 퇴행성 무릎 골관절염 환자의 손상된 연골을 되살리는 것을 목표로 한 국내 최초 유도만능줄기세포(iPSC) 연골세포치료제가 본격적인 본임상에 들어간다.

가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단은 자체 개발한 iPSC 연골세포치료제 ‘MIUChon(뮤콘)’이 보건복지부 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’로부터 고위험 임상연구 ‘적합’ 판정을 받아 무릎 골관절염 환자 대상 본임상에 착수한다고 28일 밝혔다.

이번 임상연구는 무릎 골관절염 환자 30명을 대상으로 진행된다. 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 첨단세포치료사업단을 이끄는 주지현 교수(서울성모병원 류마티스내과)를 중심으로 가톨릭대 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀과 iPSC 플랫폼 기업 ㈜입셀이 공동 수행한다.

이미 선행 소규모 안전성 평가(R-3-0012)를 마친 뒤 진행되는 후속 연구로, 무작위 배정·이중맹검·위약대조 설계를 적용해 국제 기준에 부합하는 본임상으로 설계됐다.

iPSC(유도만능줄기세포)는 성인의 피부나 혈액 세포 등을 다시 ‘백지상태’로 되돌린 뒤 다양한 조직세포로 분화시킬 수 있도록 만든 줄기세포다. 한 번 역할이 정해진 세포를 다시 초기 상태로 되돌린 뒤, 필요한 연골세포 등으로 재구성하는 기술로 이해할 수 있다. 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단은 이러한 iPSC 기술을 활용해 연골세포치료제 ‘MIUChon’을 개발했다.

MIUChon은 iPSC에서 분화시킨 연골세포를 3차원 구형(스페로이드) 구조로 모아 무릎 관절강 내에 주사하는 방식의 치료제다. 기존 치료가 통증 조절 위주에 머물고 이미 닳아 없어진 연골 자체를 되살리기 어렵다는 한계를 보완해, 손상된 연골을 실제로 재생하는 재생치료를 목표로 한다.

무릎 관절 안쪽 공간은 면역반응이 상대적으로 약한 부위로 알려져 있어, 타인에게서 제작한 세포를 주입해도 면역억제제를 사용하지 않고 치료 효과를 기대할 수 있다는 점도 안전성 측면에서 장점으로 꼽힌다.

첨단세포치료사업단은 올해 이미 1·2·3번째 환자에게 MIUChon 투여를 완료했으며, 이후 장기 추적을 통해 연골 두께 및 부피 변화, 통증 감소, 무릎 기능 개선, 염증 신호 변화 등을 종합적으로 분석할 계획이다. 연구진은 MRI 기반 연골 볼륨 평가와 환자 증상·기능 지표를 함께 추적해 인공관절 수술 이전 단계에서 선택 가능한 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지를 확인한다는 목표다.

이번 공동연구는 산·학·연·병이 결합한 통합 재생의료 플랫폼 구축 사례로도 의미를 가진다. 세 기관은 iPSC 세포주 개발과 대량 배양 기술, 임상 등급 제조 및 품질관리(QC) 인프라, 실제 환자 진료 경험을 하나의 임상 플랫폼으로 통합하며 학계·병원·산업계가 긴밀히 협력하는 재생의료 모델을 만들어 왔다.

남유준 ㈜입셀 CTO는 “고위험 임상 적합 판정은 선행 연구에서 안전성이 확인된 결과”라며 “국제 기준에 맞는 임상 설계를 통해 연골 구조 개선과 통증·기능 개선을 동시에 입증하고 글로벌 상용화를 앞당기겠다”고 말했다.

이번 임상을 총괄하는 주지현 교수는 “현재 골관절염 치료는 대부분 통증만 조절하는 단계에 머물러 있는데, 이미 닳아버린 연골을 되살리는 치료가 절실하다”며 “이번 연구를 통해 한국이 iPSC 치료제 분야에서 국제 경쟁력을 갖출 수 있도록 임상 데이터 확보와 해외 협력을 강화하겠다”고 말했다.

유연수 더파워 기자 news@thepowernews.co.kr