유한양행, 고셔병 신약 후보 ‘YH35995’ 美 희귀의약품 지정

[더파워 이설아 기자] 치료 선택지가 제한적인 희귀질환 분야에서 국내 제약사의 신약 개발이 한 걸음 더 나아갔다. 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 부족한 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 지정 품목에는 임상시험 관련 세액공제, FDA 심사 수수료 면제, 허가 승인 이후 최대 7년간 시장 독점권 등 개발 인센티브가 주어진다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신 증상을 동반하는 유전성 희귀질환이다. 이 가운데 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 함께 나타나는 형태로, 해당 증상에 대한 승인 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 큰 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 유한양행은 전임상 연구에서 이 후보물질이 혈액뇌장벽 투과 특성을 바탕으로 뇌 내 글루코실세라마이드 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보였다고 설명했다. 이에 따라 신경학적 증상 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에게 임상적 유익성을 제공할 가능성이 있다는 게 회사 측 판단이다.

유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 구체화하고 후속 개발에 속도를 낼 계획이다. 앞서 회사는 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획을 승인받아 건강인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 평가를 위한 최초 인체 대상 연구를 진행하고 있다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 확인한 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

이설아 더파워 기자 seolnews@thepowernews.co.kr