JW중외제약 '헴리브라', 소아·청소년 출혈 억제 효과 확인

[더파워 이설아 기자] 소아·청소년 A형 혈우병 환자에게는 출혈 위험 때문에 신체활동 범위가 치료 성과와 삶의 질을 가르는 중요한 변수로 꼽힌다.

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'를 투여한 소아·청소년 환자들이 다양한 신체활동에도 낮은 출혈 위험을 유지했다는 연구 결과가 최근 국제 학술지 'TH Open'에 게재됐다고 6일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 치료제다. 기존 제8인자 제제에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주에 1회 피하주사만으로 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다. 지난 2023년 5월에는 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 건강보험 급여 범위가 확대됐고, 작년 10월에는 세계보건기구(WHO) 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.

이번 연구는 게이지 노가미 일본 나라의과대학 소아과 교수 연구팀이 일본 내 50개 의료기관에서 소아·청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주 동안 헴리브라 예방요법을 적용해 신체활동과 출혈, 안전성, 삶의 질 변화를 분석한 것이다. 연구에는 전자 환자보고 애플리케이션과 웨어러블 활동 추적기, 설문조사 등이 활용됐다.

연구 결과 헴리브라 투여 전 소아·청소년 환자들은 연령군에 따라 최근 12주 또는 24주 안에 1.5~2.0회의 출혈 이력을 보였다. 그러나 예방요법으로 전환한 뒤에는 연간 출혈 빈도(ABR) 중간값이 0.53회로 나타났다. 연구 기간 동안에는 고위험 활동 44건, 중위험 활동 70건, 저위험 활동 42건 등 총 172건의 신체활동이 기록됐으며, 축구와 유도 등 중·고위험 활동을 포함해 25가지 이상의 신체활동이 확인됐다. 신체활동과 관련된 외상성 출혈은 1건 보고됐지만, 활동 강도와 출혈 사이의 유의한 연관성은 확인되지 않았다.

삶의 질 지표에서도 긍정적 변화가 관찰됐다. 환자 삶의 질 설문조사 점수는 2년간 안정적으로 유지됐고, 보호자 대상 설문에서는 14명(43.8%)이 자녀의 활동량이 늘었다고 답했다. 또 18명(56.3%)은 자녀의 출혈에 대한 불안감이 줄었다고 응답했다. 안전성 측면에서도 영유아 환자군에서 우려되는 두개 내 출혈과 혈전색전증은 보고되지 않았다.

연구팀은 이번 결과에 대해 헴리브라 예방요법이 소아·청소년 A형 혈우병 환자의 출혈 위험을 낮춰 보다 원활한 신체활동을 가능하게 하고, 보호자의 실생활 경험에서도 포괄적인 치료 혜택을 확인했다는 점에서 의미가 있다고 평가했다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구는 헴리브라 예방요법을 받은 소아·청소년 A형 혈우병 환자들이 낮은 출혈 위험 하에서 다양한 신체활동에 참여할 수 있음을 보여줬다”며 “앞으로도 실제 진료 환경에서 축적되는 근거를 바탕으로 환자들의 치료 여건 개선에 도움이 될 수 있는 정보를 지속적으로 공유해 나가겠다”고 말했다.

이설아 더파워 기자 seolnews@thepowernews.co.kr