가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원이 차세대 RNA 유전자 편집 기술 개발에 본격 착수하며 난치성 신경계 질환 치료에 새로운 전기를 마련할 전망이다.
가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단 합성생물학사업단 김영광 교수(의과대학 병리학교실) 연구팀은 최근 과학기술정보통신부의 ‘2025년도 바이오의료기술개발사업’ 과제로 정식 선정돼, RNA 유전자 가위 기반 정밀 치료기술 개발에 나섰다. 연구 기간은 향후 5년이며, 총 28억 원의 정부 지원금 중 18억 6000만 원이 가톨릭대학교 산학협력단을 통해 투입된다.
이번 연구는 DNA가 아닌 RNA를 표적으로 삼아 유전정보를 정밀하게 편집할 수 있는 ‘RNA 유전자 가위’ 기술을 개발하는 것이 핵심이다. RNA는 유전자(DNA)가 단백질을 생성하기 위해 만들어내는 복사본으로, 이를 편집하면 DNA를 손대지 않고도 단백질 생산을 조절할 수 있어 더욱 안전하고 정밀한 치료법으로 주목받고 있다.
김 교수팀은 특히 자연의 진화 과정을 실험실에서 인위적으로 가속화하는 ‘유도진화’ 기술과 단백질 구조 예측 AI를 활용해, 기존보다 정밀도와 안전성이 뛰어난 RNA 유전자 가위를 개발할 계획이다. 이 기술은 최근 노벨화학상 수상으로 주목받은 유도진화 및 CRISPR 기술을 융합한 것으로, 유전자 편집 기술의 새로운 패러다임을 제시할 것으로 기대된다.
이번 과제의 정식 명칭은 ‘유도진화를 이용한 차세대 RNA 표적 CRISPR 유전자 가위 고도화 및 난치성 신경계 질환 치료 응용’이다. 공동연구자로는 김기표 교수(가톨릭대 의생명과학교실), 채동우 교수(연세대 의과대학), 송지환 대표(아이피에스바이오) 등 국내 유수의 연구진이 참여한다.
연구팀은 이 기술을 활용해 헌팅턴병, 펠리제우스-메르츠바하 병 등 대표적인 난치성 신경계 질환의 원인이 되는 RNA를 조절하거나 편집함으로써, 증상 완화 및 질환 진행 억제를 목표로 한 새로운 치료 전략을 개발하고 있다.
김영광 교수는 “RNA 유전자 가위 기술은 정밀의학 실현의 핵심”이라며 “이번 연구가 치료 대안이 없는 환자들에게 실질적인 희망이 될 수 있도록 안전성과 효능을 모두 갖춘 기술 개발에 집중하겠다”고 밝혔다.
이번 연구는 국내 최대 의료 네트워크를 보유한 가톨릭중앙의료원이 정밀의학 시대를 선도하는 신약·치료기술 개발에 본격적으로 나섰다는 점에서 주목된다. RNA 기반 유전자 편집 기술은 향후 암, 유전 질환, 퇴행성 질환 등 다양한 분야로의 확장이 기대되며, 생명과학과 의료 기술의 경계를 허무는 융합 혁신의 사례로 평가받고 있다.
