유한양행 ‘YH35995’, FDA 이어 EMA 희귀의약품 지정

[더파워 이설아 기자] 유한양행의 고셔병 치료제 후보물질이 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 유한양행은 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청, EMA로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다.

이번 EMA 지정은 지난 4월 미국 식품의약국, FDA의 희귀의약품 지정에 이어 이뤄졌다. 유한양행은 YH35995가 미국과 유럽 주요 규제기관에서 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 글로벌 임상과 허가 전략을 구체화할 계획이다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 선택지가 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계에서 과학적 자문, 규제 절차 관련 수수료 감면 등 지원을 받을 수 있다. 시판허가를 받을 경우 유럽에서 일정 기간 시장독점권도 부여된다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 리소좀 효소 기능이 저하되면서 당지질의 일종인 글루코실세라마이드가 여러 장기에 축적되는 유전성 리소좀 축적 질환이다. 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신 증상이 나타날 수 있다.

특히 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 미충족 의료 수요가 큰 질환으로 꼽힌다. 유한양행은 YH35995를 해당 환자군을 겨냥한 경구용 치료제 후보물질로 개발하고 있다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와의 공동연구를 통해 확보한 후보물질이다. 현재는 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행 중이다. 이 후보물질은 글루코실세라마이드 합성효소, GCS를 억제해 GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료 계열의 경구용 저분자 화합물이다.

유한양행은 YH35995의 혈액뇌장벽 투과 가능성에 주목하고 있다. 회사에 따르면 전임상 연구에서 혈장과 뇌 내 GL-1을 낮추는 효과가 확인됐다. 이는 기존 치료제가 접근하기 어려웠던 중추신경계 관련 증상을 겨냥할 수 있다는 점에서 개발 의미가 있다.

임상 개발도 진행되고 있다. 유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구를 수행해왔으며, 지난 5월 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄 2026에서 단회투여 결과를 발표했다. 현재는 단회 투여 이후 확보한 안전성, 내약성, 약동학·약력학 결과를 바탕으로 반복투여 임상 단계에 진입했다.

이번 지정은 YH35995가 허가를 받았다는 의미는 아니다. 다만 희귀질환 치료제 개발 과정에서 규제기관과의 협의와 임상 전략 수립에 활용될 수 있는 제도적 기반을 확보했다는 점에서 의미가 있다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “FDA 희귀의약품 지정과 국제 학회 임상 데이터 공개에 이어 EMA 희귀의약품 지정까지 이어진 것은 제3형 고셔병 환자들을 위한 치료 옵션 개발 필요성을 확인한 성과”라며 “글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발을 추진해 희귀질환 환자들에게 치료 대안을 제공할 수 있도록 하겠다”고 말했다.

이설아 더파워 기자 seolnews@thepowernews.co.kr