한미약품, 희귀질환 신약 2상 핵심투여 완료…세계 첫 주1회 제형 개발

[더파워 이설아 기자] 한미약품이 세계 최초 주1회 투여 방식의 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 ‘에페거글루카곤(HM15136)’의 글로벌 임상 2상 핵심투여기간을 마쳤다. 올해 2월 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제로 지정된 데 이어 임상 데이터 분석에 들어가면서 희귀질환 신약 개발에 속도를 내고 있다.

한미약품은 오는 8일부터 10일까지 프랑스 마르세유에서 열리는 제64회 유럽소아내분비학회(ESPE 2026)에서 에페거글루카곤의 임상 2상 연구 내용을 구연 발표한다고 4일 밝혔다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증(CHI)을 대상으로 개발 중인 치료제다. 한미약품은 기존 치료 방식의 한계를 보완하기 위해 해당 후보물질을 세계 최초 주1회 투여 제형으로 개발하고 있다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비되면서 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증 자체를 적응증으로 FDA 승인을 받은 치료제는 없다.

현재 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절 목적으로 승인된 기존 치료제 1건은 특정 유전자형에서만 치료 반응을 보이고 다모증, 체액 저류, 심부전 등의 부작용이 알려져 있다. 이에 일부 환자는 허가 적응증 밖의 의약품을 사용하거나 췌장 절제 수술에 의존하고 있다는 게 한미약품의 설명이다.

한미약품은 지난해 유럽소아내분비학회에서 에페거글루카곤이 선천성 고인슐린증 환자에게서 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당과 심각한 저혈당 발생을 모두 감소시키는 결과를 확인했다고 발표한 바 있다.

개발 단계에서는 규제기관의 희귀질환 관련 지정도 잇따라 받았다. 에페거글루카곤은 올해 2월 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation·BTD)로 지정됐다.

BTD는 중대한 질환에서 기존 치료제보다 임상적으로 상당한 개선 가능성을 보여준 의약품의 개발과 심사를 신속하게 지원하는 제도다. 지정된 치료제는 FDA의 집중적인 개발 자문을 받을 수 있으며 순차심사와 우선심사 등 신속심사 제도를 적용받을 가능성도 높아진다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. FDA에서는 소아 희귀질환 치료제로도 지정됐다.

EMA는 별도로 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료 목적의 희귀의약품으로도 지정했다. 한미약품은 선천성 고인슐린증 외 희귀 내분비질환으로의 개발 가능성도 검토하고 있다.

현재 글로벌 임상 2상은 핵심투여기간을 마치고 데이터 분석 단계에 들어갔다. 이번 ESPE 2026 발표에서는 임상 2상 참여 환자들의 인구통계학적 특성과 임상적 특성 등이 우선 공개될 예정이다.

이문희 한미약품 임상팀장 상무는 "에페거글루카곤 글로벌 임상 2상 시험의 핵심투여기간을 완료했다"며 "이번 구연에서는 임상 2상에 참여한 환자들의 인구통계학 및 임상적 특성에 대한 내용을 발표할 예정"이라고 말했다.

이설아 더파워 기자 seolnews@thepowernews.co.kr